Opzelura (Ruxonitilib) informasjon

I 2022 ble Ruxolitinib presentert som et medikament i behandling av Vitiligo, etter en periode med kliniske- og placebotester årene før. Produktet er nå godkjent under merkenavnet Opzelura av myndighetene i USA og produsenten venter på godkjenning av medikamentet i Europa og deretter i enkelte land, som i vårt tilfelle i Norge. Dette er en lang prosess, men vi samarbeider med andre Vitiligo-organisasjoner i Europa om å fremskaffe informasjon så fort som mulig. Vi håper at Ruxolitinib kan bli godkjent i Norge i 2023, men det er dessverre en lang prosess.

I februar 2023 skjedde det noe nytt i denne prosessen: European Medicines Agency har publisert en positiv uttalelse for bruk av "Ruxolitinib" i forbindelse med behandling av Vitiligo i Europa.

Behandling med Ruxolitinib

Behandlingen kommer i form av en krem ​​​​hvis amerikanske handelsnavn er Opzelura™ . Konsentrasjonen av ruxolitinib der er 1,5 %, for lokal behandling av ikke-segmentell vitiligo hos voksne pasienter og barn i alderen 12 år og over. Dette er godkjent for kontinuerlig lokal bruk 2 ganger daglig til berørte områder, opptil 10 % kroppsoverflate. En tilfredsstillende pasientrespons kan kreve behandling i mer enn 24 uker. Det er foreløpig rapportert om positive resultater, spesielt ved behandling av Vitiligo i ansiktet.

Et stort skritt fremover for de som har Vitiligo

Opzelura™ er den første og eneste FDA-godkjente behandlingen for repigmentering av pasienter med Vitiligo, og den eneste aktuelle formuleringen av JAK (Janus kinase*) er godkjent i USA. * Janus kinase er en familie av intracellulære, ikke-reseptor tyrosinkinaser som transduserer cytokinmedierte signaler via JAK-STAT-veien. Vi avventer avgjørelsen fra European Medicines Agency om Ruxolitinib for Europa. Vi satser på at det vil være positivt og at de nasjonale legemiddelbyråene raskt kan godkjenne salg av Ruxolitinib for ikke-segmentell Vitiligo i de ulike europeiske landene, inkludert Norge.

Bakgrunn og utfyllende informasjon

Under World Dermatology Congress holdt i Milano i juni 2019, ble resultatet av en klinisk studie initiert av INCYTE-laboratoriet, inkludert mer enn 100 pasienter i USA, presentert. Målet med denne placebokontrollerte studien var å vurdere effekten og toleransen til en lokal behandling for vitiligo, en krem ​​​​​​basert på RUXOLITINIB. Dette molekylet har egenskapene til å blokkere en inflammatorisk vei kalt JAK. Resultatene som er oppnådd er et ekte håp for pasienter fordi det er den første studien, godt utført, som mål effektiviteten av en behandling mot Vitiligo.

Det primære endepunktet for studiene var vurderingen av repigmentering i ansiktet ved 6 måneder, spesielt oppnåelse av en repigmentering på mer enn 50%.

Resultatene omtales som omtrent:

• 50% av pasientene, som påførte kremen to ganger daglig, oppnådde en 50% forbedring i ansiktslesjonene etter 6 måneder sammenlignet med bare 3% i placebogruppen;

• Omtrent 30% av pasientene oppnådde mer enn 75% forbedring 

• Toleransen til behandlingen er ganske korrekt.

Ikke et "vidundermiddel"

Vi er spente på hvordan behandlingen vil virke, og mange vil nok forsøke dette når det etter hvert blir mulig. Det er imidlertid viktig og forstå at dette ikke er et middel som vil hjelpe alle med Vitiligo. Det vil antagelig kun virke på visse typer Vitiligo, og ikke helbrede sykdommen helt. Repigmentering har vist seg å virke bedre på visse områder av kroppen, f.eks. ansiktet. Hender, fingre og ben har ikke gitt så gode resultater. Behandlingstiden omtales som langvarig, med et minimum på 24 uker.